Fiocruz inicia testes para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

25 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Governo federal entrega veículos para ampliar acesso ao SUS

Publicados

13 horas atrás

9 de maio de 2026

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Da Redação

O governo federal entregou neste sábado (9), em Campinas, interior paulista, veículos do programa Agora Tem Especialistas – Caminhos da Saúde, em uma estratégia para ampliar o acesso da população aos serviços especializados do Sistema Único de Saúde (SUS).

Foram entregues 12 micro-ônibus destinados ao transporte de pacientes do programa Tratamento Fora de Domicílio (TFD), além de 20 ambulâncias do Serviço de Atendimento Médico de Urgência (Samu) 192 e três Unidades Odontológicas Móveis, beneficiando 32 municípios. O investimento é de R$ 14,4 milhões pelo Novo PAC Saúde.

“Além micro-ônibus, estamos entregando também uma clínica odontológica móvel que vai até onde a população está, atendendo áreas rurais, distritos, escolas e igrejas. Também estamos reforçando as ambulâncias do SAMU”, disse o ministro Alexandre Padilha, que participou do evento.

“Ficamos seis anos sem renovação da frota e, desde 2023, com o presidente Lula, já estamos entregando mais de 3 mil ambulâncias para fortalecer o atendimento de urgência e emergência em todo o país.”

Em abril, São Paulo havia recebido outros 30 micro-ônibus. Com a nova entrega, a atual gestão federal soma 145 veículos entregues ao estado.

No âmbito nacional, o Agora Tem Especialistas – Caminhos da Saúde prevê a entrega de 3,3 mil veículos, que serão distribuídos em todo o país, com investimento de R$ 1,4 bilhão.

Vacinação

Em um momento simbólico, o ministro da Saúde vacinou gestantes durante visita a Campinas. Segundo a pasta, o Brasil alcançou a marca de 1 milhão de gestantes vacinadas contra o vírus sincicial respiratório (VSR), principal causador da bronquiolite em bebês.

A imunização é oferecida pelo SUS e garante proteção aos recém-nascidos desde os primeiros dias de vida, período de maior vulnerabilidade às complicações respiratórias.

“Nossa meta era vacinar 1 milhão de gestantes contra o VSR até o Dia das Mães, e alcançamos essa marca já nesta semana. Estamos falando de uma vacina fundamental para proteger bebês e gestantes, que na rede privada custa cerca de R$ 1,5 mil”, disse o ministro.

Dados do Ministério da Saúde mostram que, até 18 de abril de 2026, as internações de crianças menores de dois anos por Síndrome Respiratória Aguda Grave (SRAG) associada ao VSR caíram 52% em comparação com o mesmo período de 2023, passando de 6,8 mil para 3,2 mil casos. Os óbitos também apresentaram redução de 63%, caindo de 72 óbitos para 27 mortes.

A vacina passou a integrar o SUS em 2025, após recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).

“A vacina estimula a produção de anticorpos pela mãe, que são transferidos ao bebê ainda durante a gestação. Essa proteção é fundamental nos primeiros meses de vida, e estudos clínicos demonstram eficácia de 81,8% na prevenção de doenças respiratórias graves em bebês nos primeiros 90 dias após o nascimento”, explicou o ministério, em nota.

Fonte: EBC Saúde

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