Fiocruz inicia testes em humanos para tratar Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

26 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Consulta pública avalia inclusão no SUS de remédio para hipertensão

Publicados

2 horas atrás

10 de agosto de 2026

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Da Redação

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) abriu consulta pública para avaliar a inclusão do medicamento sotatercepte na rede pública, para tratamento de pacientes adultos com hipertensão arterial pulmonar (HAP). As contribuições, da sociedade civil e da comunidade médica, podem ser enviadas até o próximo dia 17.

De acordo com a Conitec, a solicitação de incorporação foi feita pelo próprio fabricante do medicamento para o tratamento de adultos com HAP em classes funcionais III ou IV, conforme critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS), com risco de mortalidade intermediário a alto, em uso de terapia dupla, quando houver intolerância às prostaciclinas, ou em uso de terapia tripla, associado ao tratamento já em uso.

Ainda segundo a comissão, o medicamento age no mecanismo de crescimento das células dos vasos sanguíneos. Na HAP, essa via pode estar desregulada e contribuir para o estreitamento dos vasos dos pulmões.

A doença

A hipertensão arterial pulmonar é uma doença rara, crônica, progressiva e grave. Isso significa que é uma condição pouco frequente na população, de longa duração e que pode piorar com o tempo, comprometendo a capacidade da pessoa de realizar atividades do dia a dia.

Na HAP, ocorre aumento da pressão nos vasos sanguíneos que levam o sangue do coração para os pulmões. Com isso, o lado direito do coração precisa fazer mais esforço para bombear o sangue.

Ao longo do tempo, esse esforço pode sobrecarregar o coração e causar sintomas como falta de ar, cansaço, tontura, dor no peito, desmaios e dificuldade para realizar atividades habituais. Em casos mais graves, a doença pode evoluir para insuficiência cardíaca, levar ao funcionamento insuficiente do coração e morte.

Fonte: EBC Saúde

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