Fiocruz inicia testes para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

25 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

SP registra 18 mortes por febre maculosa em 19 casos confirmados

Publicados

2 horas atrás

11 de agosto de 2026

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Da Redação

O estado de São Paulo registra 18 mortes por febre maculosa de janeiro a julho deste ano. No mesmo período, foram 19 casos da doença, segundo a Secretaria de Estado da Saúde (SES-SP).

As mortes ocorreram principalmente nas regiões de Piracicaba, Americana, Sorocaba, Campinas, São José dos Campos, Santo André e São Bernardo do Campo.

A doença, transmitida pela picada de carrapatos infectados pela bactéria Rickettsia rickettsii, atinge pessoas de qualquer idade e pode matar em poucos dias quando o tratamento é iniciado tardiamente.

Os primeiros sintomas são inespecíficos e frequentemente confundidos com dengue, viroses ou leptospirose. A febre alta, dores no corpo, dor de cabeça e mal-estar, também são sintomas que costumam surgir nos primeiros dias.

A partir do terceiro dia, podem aparecer manchas avermelhadas na pele, seguidas de pequenas lesões arroxeadas, principalmente nas mãos e nos pés, indicando a evolução para uma fase mais grave da doença. Gangrena nos dedos e orelhas são sintomas mais avançados, assim como uma paralisia que se inicia nas pernas e sobe até os pulmões.

Jean Gorinchteyn, infectologista do Hospital Israelita Albert Einstein, alerta que o diagnóstico precoce é decisivo para evitar complicações graves.

“A mortalidade pode chegar a 80% quando o tratamento antibiótico não é iniciado rapidamente. A doença provoca uma inflamação dos vasos sanguíneos que pode comprometer rins, fígado e cérebro”, explica.

Ele alerta ainda que quem apresentar febre após visitar áreas de mata, florestas, fazendas ou trilhas ecológicas deve informar esse histórico ao médico imediatamente.

É preciso ficar atento aos cães, que podem entrar em vegetações, retornar para casa com carrapatos presos ao corpo e levar o vetor para o ambiente doméstico.

“O carrapato também pode permanecer em camas e roupas, aumentando o risco de exposição”, disse.

A recomendação para reduzir o risco de infecção é evitar entrar em áreas de mata e o contato com gramados e vegetação alta. Mas, caso isso seja necessário, deve-se usar calças compridas, botas e roupas claras, inspecionar o corpo e as roupas após passeios e proteger cães com coleiras e produtos repelentes específicos.

“A prevenção depende da atenção aos ambientes frequentados e da identificação precoce dos carrapatos”, lembra o infectologista.

Gorinchteyn ressalta que a confirmação laboratorial pode levar até duas semanas, por isso, ao associar os sintomas e os locais visitados, o tratamento deve começar imediatamente.

“Não se deve esperar o resultado dos exames, porque o atraso pode permitir a progressão para formas graves”, orienta o infectologista que também é professor da Faculdade de Medicina da Universidade de Mogi das Cruzes (UMC).

Caso a pessoa encontre um carrapato aderido ao corpo, o Ministério da Saúde orienta a removê-lo com uma pinça, sem apertar ou esmagar, porém, puxando com firmeza. O mesmo vale para os cães.

“Depois de remover o carrapato inteiro, lave a área da mordida com álcool ou sabão e água. Quanto mais rápido tirar os carrapatos do corpo, menor será o risco de contrair a doença”, recomenda o MS.

Todas as peças de roupa utilizadas devem ser colocadas em água fervente.

Fonte: EBC Saúde

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