Fiocruz inicia testes para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

25 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Rede de vigilância é essencial para evitar propagação de sarampo em SP

Publicados

1 hora atrás

10 de agosto de 2026

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Da Redação

A concentração de casos de sarampo em São Paulo expõe o risco de novos surtos enquanto a cobertura vacinal permanecer abaixo de 95%, índice considerado necessário para interromper a transmissão da doença. Segundo o infectologista Renato Kfouri, a entrada de novos casos é esperada na capital paulista, que recebe diariamente pessoas de diferentes partes do mundo.

“O ciclo de incubação e transmissão da doença é de cerca de 20 dias. São 10 dias de incubação até os primeiros sintomas, dois dias de transmissão antes da febre e mais 12 dias após o início da febre”, explicou à Agência Brasil.

Kfouri é vice-presidente da Sociedade Brasileira de Imunizações e presidente da Câmara Técnica para a Eliminação do Sarampo do Ministério da Saúde.

Segundo ele, uma pessoa completamente imunizada não se torna um transmissor, mas para aqueles que não estão com o ciclo completo o risco é real e está ligado à dinâmica de transmissão. O vírus do sarampo viaja em gotículas de saliva, que saem na fala ou no espirro. A imunização é suficiente para evitar essa transmissão quando atinge 95% da população. Na capital paulista ela está em torno de 75%.

“Para manter o país livre do sarampo, temos dois pilares: a vacinação e a vigilância. Na vigilância temos de estar atentos, fazer o isolamento e a vacinação dos contatos. Não é algo simples pois São Paulo é um hub, uma cidade onde há eventos internacionais diários. A entrada de sarampo vai ocorrer, e por isso precisamos voltar a manter altos índices vacinais altos para evitar a transmissão de casos, mas também mantê-la homogênea”, continua Kfouri.

Para ele, a importância da homogeneidade não pode ser subestimada. Um bairro ou comunidade com índices baixos se torna um bolsão vulnerável e um local à espera de novos surtos. A estratégia de reforço vacinal indiscriminado é eficaz, pois atinge quem eventualmente não recebeu alguma das doses, além dos poucos em que a imunização não foi efetiva, pois toda vacina tem uma margem de pessoas que não é efetivamente protegida com o ciclo normal.

Para o sarampo essa margem é estimada em 5%, afirma o infectologista, mas se aproxima de zero quando é aplicadas uma terceira dose. Identificar essas exceções em uma população é inviável, pelo tempo e custos, mas a dose de reforço resolve o problema a um custo baixo, complementa.

Casos confirmados

Na Grande São Paulo, onde se concentraram 23 dos 24 casos confirmados nesta temporada, houve casos importados e uma ocorrência importante de cadeia de transmissão, com casos novos surgindo dentro de um grupo ou comunidade. Na zona norte da capital isso levou a sete casos na Vila Medeiros e dois na Vila Maria, bairros próximos entre si, tendo como principal cenário uma escola de educação infantil.

Ao menos um dos dois casos de Guarulhos também está relacionado a esse grupo. As crianças com menos de um ano não recebem imunização para o sarampo e são a maior parte dos infectados e hospitalizados.

Há possibilidade de esses casos serem relacionados a algum dos casos importados confirmados pela prefeitura da capital, que confirmou que um caso veio da Bolívia, em fevereiro, e outro da Guatemala, em março. A transmissão, segundo Kfouri, se dá apenas entre aqueles que não estão imunizados, geralmente por não terem tomado uma ou ambas as doses da vacina.

“Infelizmente é esperado. Chegam todo dia ao país milhares de pessoas, a trabalho ou a turismo, além dos brasileiros que estiveram no exterior recentemente. Como nossos vizinhos tem sofrido com surtos recentes isso vai nos influenciar”, definiu Kfouri.

A dinâmica é a mesma do ano passado, quando o país teve 39 casos notificados, a maioria relacionados a casos importados da Bolívia, que chegaram através de caminhoneiros. Os estados mais atingidos foram o Mato Grosso do Sul e o Tocantins.

Segundo Kfouri, as equipes de saúde estão treinadas para reconhecer os sintomas, os testes estão disponíveis na rede e as ações de vigilância têm ocorrido em tempo adequado.

Fonte: EBC Saúde

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